ARI, bezwzględne zwiększenie ryzyka, absolute risk increase

bezwzględna arytmetyczna różnica pomiędzy ryzykiem wystąpienia negatywnego punktu końcowego w grupie kontrolnej i takiego ryzyka w grupie badanej. ARI określa, o ile zmniejszyło się ryzyko wystąpienia niekorzystnego punktu końcowego w wyniku interwencji.

ARR, bezwzględna redukcja ryzyka, absolute risk reduction

bezwzględna arytmetyczna różnica pomiędzy ryzykiem wystąpienia negatywnego punktu końcowego w grupie kontrolnej i ryzykiem w grupie badanej. ARR określa bezwzględną wielkość zredukowanego ryzyka. Im większe ARR, tym większy wpływ interwencji. W przypadku identycznego wpływu dwóch interwencji ARR wynosi zero.

Badanie randomizowane

to badanie eksperymentalne dotyczące oceny efektywności klinicznej technologii medycznych, w którym pacjenci są losowo przypisywani do grupy badanej i kontrolnej, gdzie następnie wyniki uzyskane w grupach są porównywane. Grupa badana otrzymuje testowaną interwencję, a grupa kontrolna standardową interwencję lub placebo. Badanie randomizowane uznawane jest za najbardziej wiarygodne i szczególnie przydatne do oceny skuteczności i bezpieczeństwa interwencji profilaktycznych i leczniczych.

BD, różnica korzyści, benefit difference

parametr bezwzględny, stosowany do oceny punktów końcowych pozytywnych, obliczany jako różnica pomiędzy prawdopodobieństwem wystąpienia zdarzenia w grupie badanej i w grupie kontrolnej. Wartości większe od 0 oznaczają, że prawdopodobieństwo wystąpienia pozytywnego punktu końcowego w grupie badanej jest większe niż w grupie kontrolnej, zatem BD > 0 oznacza przewagę grupy badanej.

Wnioskowanie o istotności statystycznej różnicy korzyści – jeżeli przedział ufności dla parametru BD nie zawiera wartości 0, to wówczas różnica jest znamienna statystycznie, natomiast jeśli zawiera 0, wówczas różnica nie jest istotna statystycznie.

Drzewa decyzyjne

są najprostszym sposobem modelowania. Istotę tej techniki określa jej nazwa – za pomocą węzłów i wychodzących z nich gałęzi rozrysowujemy możliwe ścieżki postępowania z pacjentem. Rozróżnia się trzy rodzaje węzłów:

• węzeł decyzyjny – dalsze postępowanie zależy od decyzji (np. decyzji lekarza: jaką terapię zastosować w drugiej linii po niepowodzeniu leczenia pierwszą linią, decyzji pacjenta: zgoda lub jej brak na leczenie chirurgiczne),
• węzeł szansy – to co się stanie dalej, zależy od prawdopodobieństwa możliwych zdarzeń (np. czy po zastosowaniu danej terapii pacjent przeżyje czy umrze),
• węzeł terminalny – kończy ścieżkę (np. wyleczenie, śmierć).

Elastyczna struktura drzewa pozwala na dodawanie lub usuwanie gałęzi w zależności od tego, jak dokładnie została odzwierciedlona rzeczywistość (zbytnie uproszczenie lub skomplikowanie problemu). Drzewo decyzyjne stanowi podstawę dalszej symulacji, np. w modelach Markowa.

Inkrementalny współczynnik efektywności kosztów

(ang. incremental – cost-effectiveness ratio, zwany często współczynnikiem ICER) – oznacza koszt interwencji medycznej (zabiegu operacyjnego, badania laboratoryjnego, porady specjalistycznej itp.), który skutkuje pozytywnym efektem zdrowotnym. Ze względu na ograniczone fundusze w służbie zdrowia, współczynnik ten jest bardzo pomocny w podejmowaniu decyzji nad sensem finansowania danej procedury medycznej, na przykład badań przesiewowych lub refundacji leku.

MD, średnia różnica, mean difference

różnica pomiędzy wartościami średnimi w grupie badanej i kontrolnej. Wartości mniejsze niż 0 oznaczają, że wartość danego parametru w grupie badanej jest mniejsza niż wartość tego parametru w grupie kontrolnej. W przypadku punktów końcowych negatywnych MD<0 oznacza przewagę interwencji badanej. W przypadku punktów końcowych pozytywnych MD<0 oznacza przewagę grupy kontrolnej.

Modele Markova

są matematyczną techniką modelowania opartą na rachunku macierzowym. Opisują przejścia kohorty pacjentów pomiędzy wzajemnie wykluczającymi się i wyczerpującymi się stanami zdrowia, w czasie serii następujących po sobie cykli (przedziałów czasowych pomiędzy kolejnymi przejściami międzystanowymi). Modele te umożliwiają uwzględnienie rozwoju choroby w czasie. Szczególnie przydatne są przy modelowaniu chorób przewlekłych.

Model Markowa charakteryzuje się pewną liczbą dopuszczalnych stanów (np. Zdrowy, Chory, Martwy) i regułami przechodzenia między nimi. Istotne jest to, że szansa znalezienia się w danym stanie w danym cyklu zależy tylko od stanu, w jakim byliśmy w poprzednim cyklu i od reguł przechodzenia.

Modele DES

są jedną z matematycznych technik modelowania. Symulują w sposób ciągły występujące zdarzenia. W odróżnieniu do modeli Markowa nie wykorzystuje się tu pojęcia cyklu i jego długości, a ponadto nie ma potrzeby określania stanów oraz prawdopodobieństw przejść pomiędzy nimi. Zostają one zastąpione „zdarzeniami”, dla których losowane są czasy ich wystąpienia i/lub ich parametry (np. jeśli zdarzeniem jest spadek wagi ciała, można losować zarówno czas, kiedy spadek nastąpił, jak i wielkość spadku w kilogramach). Ponieważ czas, zamiast dyskretnego, jest ciągły, zdarzenia mogą zachodzić w dowolnej chwili, a nie tylko, jak w modelach Markowa, w ustalonych momentach cyklu. Każde zdarzenie może wpływać na cechy pacjentów (nazywane „charakterystykami”) i odwrotnie – czas do wystąpienia danego zdarzenia może zależeć od charakterystyk pacjenta. Ponadto sam upływ czasu może (w sposób ciągły) zmieniać charakterystyki pacjentów takie, jak wiek czy stopień niepełnosprawności.

NNH, Number Needed to Harm

oznacza liczbę pacjentów, u których dana interwencja doprowadza do wystąpienia jednego dodatkowego niekorzystnego punktu końcowego w określonym czasie. Obliczana jako odwrotność bezwzględnego zwiększenia ryzyka (Absolute Risk Increase, ARI).

NNT, Number Needed to Treat

oznacza liczbę pacjentów, których należy poddać danej interwencji, aby uzyskać pożądany efekt zdrowotny lub uniknąć jednego negatywnego punktu końcowego u jednego z nich w określonym czasie. Obliczana jako odwrotność bezwzględnego zmniejszenia ryzyka (absolute risk reduction, ARR).

Ochrona zdrowia

to zorganizowana działalność mająca na celu zapobieganie chorobom i ich leczenie; działalność na rzecz zdrowia obywateli, która ujęta jest w system odpowiadający ustrojowym założeniom państwa (Mała Encyklopedia Medycyny PWN). W skład ochrony zdrowia wchodzi opieka zdrowotna oraz działalność innych pionów mających wpływ na stan zdrowotny ludności (budownictwo, gospodarka żywnościowa, komunalna, wodna, sport, turystyka i inne). Pojęcie ochrona zdrowia posiada więc szerszy zakres niż opieka zdrowotna.

Opieka zdrowotna

jest zorganizowanym działaniem określonego systemu świadczeń zdrowotnych opartym na instytucjach ochrony zdrowia (Mała Encyklopedia Medycyny PWN).

Przegląd systematyczny

to forma poszukiwania informacji zgodnie z predefiniowanymi kryteriami włączenia i wykluczenia np. dla badań klinicznych, niezależnie od wyników poszczególnych badań. Jakościowy przegląd doniesień naukowych w celu rozwiązania problemu badawczego można nazwać systematycznym, gdy charakteryzuje się:

1. formalnym i pełnym procesem wyszukiwania wiarygodnych doniesień naukowych,
2. wyraźnym określeniem obiektywnych kryteriów włączenia i wykluczenia badań klinicznych a priori,
3. ilościową analizą statystyczną wyników badań, w tym ew. wyników skompilowanych w metaanalizach.

Przegląd można nazwać systematycznym, gdy spełnione są 4 z 5 kryteriów:

1. jasno sprecyzowane pytanie badawcze,
2. przedstawiona strategia wyszukiwania,
3. predefiniowane kryteria włączenia i wykluczenia dla pierwotnych badań klinicznych,
4. krytyczna analiza wiarygodności włączonych badań klinicznych, ocena ich mocnych i słabych stron względem metodyki,
5. prawidłowo przeprowadzona analiza statystyczna obejmująca kompilację homogennych badań klinicznych i prawidłowo wyciągnięte wnioski.

RD, różnica ryzyka, risk difference

parametr bezwzględny, stosowany do oceny punktów końcowych negatywnych, obliczany jako różnica pomiędzy ryzykiem w grupie badanej i ryzykiem w grupie kontrolnej. Wartości większe od 0 oznaczają, że prawdopodobieństwo wystąpienia niepożądanego punktu końcowego w grupie badanej jest większe niż w grupie kontrolnej, zatem RD > 0 oznacza przewagę grupy kontrolnej.

Wnioskowanie o istotności statystycznej różnicy ryzyka – jeżeli przedział ufności dla parametru RD nie zawiera wartości 0, to wówczas różnica jest znamienna statystycznie, natomiast jeśli zawiera 0, wówczas różnica nie jest istotna statystycznie.

RR, ryzyko względne, relative risk

parametr stosowany do oceny punktów końcowych negatywnych, jak np. wystąpienie zgonu, udaru mózgu, nawrotu AF czy działań niepożądanych. RR określa, ile razy wzrosło (lub spadło) prawdopodobieństwo wystąpienia danego punktu końcowego po zastosowaniu interwencji (w porównaniu z interwencją kontrolną). Wartości RR większe od 1 oznaczają wzrost prawdopodobieństwa uzyskania zdarzenia niepożądanego w grupie badanej, zatem RR > 1 należy interpretować jako przewagę interwencji kontrolnej, a RR < 1 jako przewagę grupy badanej.

Wnioskowanie o istotności statystycznej ryzyka względnego — jeżeli przedział ufności dla parametru RR nie zawiera wartości 1, to wówczas różnica jest znamienna statystycznie, natomiast jeśli zawiera 1, wówczas różnica nie jest istotna statystycznie.

Schemat PICO

odnosi się do czterech elementów: population, intervention, comparison, outcome.

• (P — population) Populacja — skończona zbiorowość, o której badacz chce uzyskać określone informacje.
• (I — intervention) Interwencja — lek, zabieg terapeutyczny, badanie diagnostyczne, czas.
• (C — comparator) Komparator (inaczej technologia alternatywna, technologia porównywana) — technologia medyczna (interwencja) porównywana z badaną technologią.
• (O — outcome) Wynik — sposób, w jaki oceniamy i mierzymy skutki interwencji.

WMD, średnia ważona różnic, weighted mean difference

parametr oceniający wspólny efekt danej interwencji na podstawie poszczególnych badań, w których efekt mierzono przy użyciu tej samej skali. Przy obliczaniu WMD wynikom poszczególnych badań przypisuje się wagi w zależności od ich precyzji. Analogicznie jak w przypadku MD, wartości mniejsze niż 0 oznaczają, że wartość danego parametru w grupie badanej jest mniejsza niż wartość tego parametru w grupie kontrolnej. W przypadku punktów końcowych negatywnych MD < 0 oznacza przewagę interwencji badanej. W przypadku punktów końcowych pozytywnych MD < 0 oznacza przewagę grupy kontrolnej.

Wnioskowanie o istotności statystycznej średniej ważonej — jeżeli przedział ufności dla parametru WMD lub MD nie zawiera wartości 0, to wówczas różnica jest znamienna statystycznie, natomiast jeśli zawiera 0, wówczas różnica nie jest istotna statystycznie.